本摘要摘自《细胞报告医学》2023 Oct 17; 4(10): 101212.
复发性或难治性横纹肌肉瘤（RMS）儿科患者的治愈率很低，迫切需要有效的治疗。 致癌受体酪氨酸激酶成纤维细胞生长因子受体 4 (FGFR4) 在 RMS 中高表达，在健康组织中低表达。 在这里，我们描述了基于抗人 FGFR4 特异性鼠单克隆抗体 3A11 的第二代 FGFR4 靶向嵌合抗原受体 (CAR)，作为 RMS 的过继性 T 细胞治疗。 3A11 CAR T 细胞在体外诱导强大的细胞因子产生和针对 RMS 细胞系的细胞毒性。 相比之下，一组健康人原代细胞未能激活 3A11 CAR T 细胞，证实了 3A11 CAR T 细胞针对 FGFR4 高表达肿瘤的选择性。 最后，我们证明 3A11 CAR T 细胞在体内具有持久性，并且可以在两种转移模型和两种原位模型中有效消除 RMS 肿瘤。 因此，我们的研究证明靶向 FGFR4 的 CAR T 细胞疗法可以治疗 RMS 患者。
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图片来源：Pexles.com
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