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作家相片Weining Wang

口服长春瑞滨和连续低剂量环磷酰胺治疗小儿横纹肌肉瘤

本文摘自《药理前沿》2023; 14: 1132219.



介绍:节律维持疗法(MMT)在临床试验中显著提高了高危横纹肌肉瘤患者的生存率,但是目前仍然缺乏现实情况下有效性的相关数据。


方法:我们回顾性地从我们的数据库中检索了 2011 年 1 月至 2020 年 7 月期间在中山大学肿瘤防治中心诊断为横纹肌肉瘤的 459 例 18 岁以下患者的数据。 MMT 方案是在第 1、8 和 15 天口服长春瑞滨 25-40 mg/m2,共 12 个 4 周周期,以及连续 48 周每天口服环磷酰胺 25-50 mg/m2。


结果:共有 57 名接受 MMT 的患者被纳入分析。中位随访时间为 27.8(范围:2.9–117.5)个月。从 MMT 到随访结束,3 年 无进展生存期(PFS) 和 总生存期(OS) 率分别为 40.6% ± 6.8% 和 58.3% ± 7.2%。最初诊断为低危和中危但综合治疗后复发的患者的 3 年 PFS 为 43.6% ± 11.3% (20/57),而高危患者的 3 年 PFS 为 27.8% ± 10.4% (20/ 57) 和 52.8% ± 13.3% 的中危患者没有复发 (17/57)。这三组相应的 3 年 OS 分别为 65.8% ± 11.4%、50.1% ± 12.9% 和 55.6% ± 13.6%。


结论:我们提出了一项在现实情况中 RMS 儿科患者中使用口服长春瑞滨和连续低剂量环磷酰胺进行 MMT 的新研究。我们的研究结果表明,MMT 策略显着改善了患者的预后,可能是高危和复发患者的有效治疗方法。


希望通过美中华人同心会申请临床试验组或获取远程咨询帮助的患者家庭,请点击链接填写申请表, 并请主治医生及时和我们联系。



图片来源:Unsplash.com

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