2020年4月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了尼拉帕利（ZEJULA，GlaxoSmithKline）用于维持治疗对一线铂完全或部分缓解的晚期卵巢上皮性卵巢癌，输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者化疗。
有效性在PRIMA（NCT02655016）中进行了研究，这项双盲，安慰剂对照试验将733名患者随机分配给尼拉帕利或匹配的安慰剂。患者对一线铂类化学疗法有完全或部分反应。
主要功效结局指标，无进展生存期（PFS），首先在同源重组缺陷人群中进行测试，然后在总体人群中进行测试，并根据RECIST 1.1由盲目的独立中心评估确定。测试肿瘤样品的同源重组缺陷状态；同源重组缺陷的定义是存在肿瘤乳腺癌易感基因（tBRCA）突变或基因组不稳定性评分（GIS）≥42。无需使用FDA批准的伴随诊断剂即可开始使用ZEJULA进行此适应症的治疗。
该试验表明，在同源重组缺陷和总人群中，与安慰剂相比，随机分配给尼拉帕利的患者的PFS有统计学意义的改善。接受尼拉帕利治疗的患者在同源重组缺陷人群中的PFS中位数为21.9个月（19.3，NE），而接受安慰剂的患者为10.4个月（8.1，12.1）（HR 0.43; 95％CI：0.31，0.59; p <0.0001）。接受尼拉帕利治疗的患者的总PFS中位数为13.8个月（11.5，14.9），而接受安慰剂的患者为8.2个月（7.3，8.5）（HR 0.62; 95％CI：0.50，0.76; p <0.0001）。
在PRIMA试验中，接受尼拉帕利治疗的所有患者中，≥10％最常见的不良反应是血小板减少症，贫血，恶心，疲劳，中性粒细胞减少，便秘，肌肉骨骼疼痛，白细胞减少症，头痛，失眠，呕吐，呼吸困难，食欲下降，头晕，咳嗽，高血压，AST / ALT升高和急性肾损伤。
一线维持治疗晚期卵巢癌的推荐尼拉帕利剂量基于体重或血小板计数。对于体重小于77千克（170磅）或血小板计数小于150,000 /μL的患者，建议剂量为每天口服一次200 mg。对于体重大于或等于77千克（170磅）且血小板计数大于或等于150,000 /μL的患者，建议的剂量为每天口服一次300 mg。查看ZEJULA的完整处方信息。
文章转载自美国药监局官方网站
Comments