摘要转自《国际放射生物物理期刊》 2021 Mar 1;109(3):718-725.
目的：小儿横纹肌肉瘤（RMS）患者会接受多种治疗方式，通常将放射疗法（RT）作为局部疗法的一部分。我们报告质子束治疗（PBT）后RMS的功效和失败模式。
方法和材料：2006年1月至2017年2月之间，前瞻性机构审查委员会批准了PBT儿科患者登记方案， 纳入RMS患者，对其人口统计学，临床特征和治疗相关的结果进行了审查。
结果：94例RMS患者接受了化学疗法（CT）和PBT的联合治疗。大多数患者有头颈部（49％）和泌尿生殖道（30％）的原发灶。中位肿瘤大小为4.1厘米（范围1.0-16.5厘米）; 33例（35％）的原发性肿瘤> 5 cm。中环磷酰胺当量剂量为14.4 g / m2（范围为0-30.8 g / m2）。从CT启动到RT启动的中位时间为13周（范围为1-58周）。中位随访4年，4年总生存（OS）为71％，4年无进展生存（PFS）为63％。 30名患者（32％）经历了复发（13％出现局部衰竭[LF]）。四年局部控制（LC）总体为85％；低危患者的4年LC率为100％，中危患者为85％，高危患者为55％（P = .02）。肿瘤大小可预测LC（P = .007），根据肿瘤大小，LF率分别为7％和33％（≤5cm对> 5 cm）。延迟RT治疗（CT开始后≥13周）预示着LC恶化（P = 0.01）。增大的肿瘤大小预示了PFS（P = .02）和OS（P = .01）均较差。延迟的RT功效预测PFS（P = .04）和OS（P = .03）均较差。
结论：PBT提供的LC与使用光子RT的先前研究相当。对于肿瘤较大的患者和放疗延迟的患者，LC，PFS和OS的发生率较差。这一发现支持了关于逐步扩大剂量对> 5 cm的肿瘤治疗进行的前瞻性努力。然而，这些数据对局部治疗的最佳时机提出了疑问，尤其是对于用减量环磷酰胺治疗的患者。
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