摘要摘自《临床医学期刊》2021 Apr 1;10(7):1416.
横纹肌肉瘤是儿童和青少年最常见的软组织肉瘤。被诊断患有晚期或复发性疾病的患者预后极差。在对尤文肉瘤进行了类似的努力之后，儿童肿瘤学组 (COG) 于 2020 年召集了一个横纹肌肉瘤新药工作组，系统地评估新药以纳入被诊断患有横纹肌肉瘤的患者的 2 期或 3 期临床试验。该工作组由临床医生和基础科学家组成，他们共同确定了在临床试验测试中进行评估和优先排序的新药物。在这里，我们报告了工作组的工作，包括做出决策的框架，并回顾了讨论过的首选药物。代表性药物包括多聚 ADP-核糖聚合酶 (PARP) 抑制剂与细胞毒剂的组合、丝裂原活化蛋白激酶 (MEK) 抑制剂与 1 型胰岛素样生长因子受体 (IGFR1) 抑制剂、组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制剂，和新的细胞毒剂。
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