摘要摘自《临床医学期刊》2021, 10(7), 1416; https://doi.org/10.3390/jcm10071416
横纹肌肉瘤是儿童和青少年中最常见的软组织肉瘤。被诊断出患有晚期或复发性疾病的患者的预后非常差。继对尤文肉瘤研究的类似努力之后，儿童肿瘤学组 (COG) 于 2020 年召集了一个横纹肌肉瘤新药特别工作组，以系统地评估新药，以用于诊断为横纹肌肉瘤的患者的 2 期或 3 期临床试验。该工作组由临床医生和基础科学家组成，他们共同确定了用于临床试验测试评估和优先排序的新药物。在这里，我们报告了工作组的工作，包括做出决策的框架，并审查了所讨论的最优药物。代表性药物包括聚 ADP-核糖聚合酶 (PARP) 抑制剂联合细胞毒剂、丝裂原活化蛋白激酶 (MEK) 抑制剂联合 1 型胰岛素样生长因子受体 (IGFR1) 抑制剂，组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制剂，和新型细胞毒剂。
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照片来源：Upsplash.com
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