摘自《小儿血液癌症》2020 May;67(5):e28219.
背景：横纹肌肉瘤（RMS）是青春期和儿童期最常见的软组织肉瘤。尽管大多数具有RMS局限性的患者均已治愈，但转移性疾病患者的预后仍未令人满意。骨髓（BM）转移的RMS约占所有RMS病例的6％，并且3年无事件生存率为14％。我们的研究旨在描述我们机构对转移性RMS伴有BM的患者的经验。
方法：这是来自第三级儿科肿瘤学中心纪念斯隆·凯特琳·基德兹（Memorial Sloan Kettering Kids）的单机构回顾性研究。从病理报告中鉴定出1998年至2018年之间被诊断患有BM转移的RMS患者。
结果：对于诊断为RMS和BM阳性的患者（N = 27），中位生存期为1.5年。 1年，2年和3年总生存率（OS）分别为81％，32％和20％。尽管有两次转移复发，但仍有一名长期（定义为> 4年）幸存者在诊断后仍存活14.9年。 Oberlin评分为4包括BM转移，预示了3年的OS为0％。
结论：尽管大多数患者对初始治疗有反应，但确诊时的BM转移可对RMS患儿进行近乎致命的诊断。迫切需要新颖的疗法来巩固其最初的缓解。
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