摘要摘自《临床肿瘤期刊》2021 Sep 20;39(27):2979-2990
目的
VIT-0910 试验旨在评估长春新碱-伊立替康联合和不联合替莫唑胺（分别为 VIT 和 VI）治疗复发性或难治性横纹肌肉瘤 (RMS) 的疗效和安全性。
方法
在这项随机欧洲 II 期试验中，0.5-50 岁的患者接受了 21 天周期的长春新碱（第 1 天和第 8 天每天一次 1.5 mg/m2）和伊立替康（第 1 天至第 1 天每天一次 50 mg/m2）第 5 天）有和无替莫唑胺（从第 1 天到第 5 天每天一次 125 mg/m2 和从周期 2 每天一次 150 mg/m2），直到进展或不可接受的毒性。主要终点是两个周期后的客观反应率。次要终点包括最佳反应、无进展生存期、总生存期和不良事件。 Simon 2 阶段设计最初计划分别分析 40 名患者/组。修改后，试验样本量增加到 120，并在统计计划中添加了针对混杂因素进行调整的组间比较（ClinicalTrials.gov，NCT01355445）。
结果
总体而言，在 37 个欧洲中心招募了 120 名患者（每组 60 名）。中位年龄为 11 岁（范围，0.75-45）； 89% 的患者有复发性 RMS。 VIT 的客观缓解率为 44%（55 名可评估患者中的 24 名），而 VI 的客观缓解率为 31%（58 名中的 18 名）（调整后的优势比，0.50；95% CI，0.22 至 1.12；P 5 .09）。与 VI 相比，VIT组获得了显著更好的总生存期（调整风险比，0.55；95% CI，0.35 至 0.84；P 5 .006），且无进展生存期结果一致（调整风险比，0.68；95% CI，0.46）到 1.01；P 5 .059）。总体而言，VIT 患者比 VI 更频繁地经历 3 级的不良事件（98% 对 78%，分别; P 5 .009），包括血液学副作用显著增高（81% 对 61%；P 5 .025）。
结论
在 VI 中加入替莫唑胺可提高复发性横纹肌的化疗疗效，同时毒性增加可控。 VIT 被认为是欧洲儿科软组织肉瘤组患者的新标准治疗方法，将成为下一个随机试验的对照组。
希望通过美中华人同心会申请临床试验组的患者家庭，请点击链接填写申请表， 并请主治医生及时和我们联系。
图片来源: Unsplash.com
Comments