摘要摘自《肿瘤前沿》2021 Oct 29;11:751623.
背景：肺泡横纹肌肉瘤 (ARMS) 是横纹肌肉瘤的一种亚型，其特点是发展恶性和预后不良，突出了对新治疗方案的需求。三氧化二砷 (ATO) 已被证明通过作用于hedgehog信号通路，在体外特异性抑制肿瘤生长和 ARMS 的转移。在这里，我们报告了一项初步临床研究，以评估 ATO 联合化疗方法对ARMS 患者的治疗活性。
方法：我们设计了 ATO 联合化疗的治疗方案，根据组间横纹肌肉瘤研究组的协议进行综合管理。 ATO 以每天 0.16 mg/kg 的剂量在 8 小时内通过静脉注射给药 10 天，并在第三天联合使用长春新碱、放线菌素和环磷酰胺的化疗方案（VAC 方案），每 21 天重复一次。整个方案共应用了 8 个周期的 ATO 联合化疗。
结果：本研究共招募了三名难治性/复发性和一名未经治疗的 ARMS 患者，三男一女，中位年龄为 5.8 岁（范围，5.1 至 12.5 岁）。所有患者均对ATO联合化疗敏感，治疗期间均达到部分或完全缓解。除可逆的胃肠道反应和骨髓抑制外，在治疗过程中未观察到其它不良事件。
结论：ATO 和 VAC 方案的联合化疗在儿科中表现出对 ARMS 的有益活性，并且耐受性良好，但有必要进行前瞻性大规模临床试验来确定该人群的长期疗效、最佳疗程和后期毒性。
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图片来源：Unsplash.com
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