摘要摘自《癌症（巴塞尔）》2022 Feb; 14(4): 899.
简单总结
儿科肿瘤学的主要挑战是治疗负担与风险状况的最佳适应，旨在以最小的毒性获得最佳结果。针对 ≤ 21 岁的局限性横纹肌肉瘤患者开展的 CWS-2002P 研究正是以此为目标，根据风险组减少或加强化疗。另一个重要的目标是研究低剂量维持化疗的使用。风险分层系统有效地预测了四个风险组的结果，具有非常好的长期结果。与先前的研究相比，化疗的减少和强化都不会影响结果，这表明应该进一步研究化疗的降级。需要重新评估用于治疗分层的风险因素的权重。维持治疗似乎对预后有影响。
摘要
我们在此报告前瞻性、非随机、历史对照 CWS-2002P 研究的结果，该研究针对 ≤ 21 岁的局部 RMS 患者，旨在通过调整治疗负担以适应风险状况并调查高危人群维持治疗（MT）结果的可行性以及结果的相关性。患者被分为低风险（LR）、标准风险（SR）、高风险（HR）和极高风险（VHR）组。对于所有患者，化疗包括长春新碱 (VCR) 和放线菌素 (ACTO-D)，在 SR、HR 和 VHR 中添加异环磷酰胺 (IFO)，在 HR 和 VHR 组中添加多柔比星 (DOX)。在 HR 和 VHR 组中，建议使用6 个月的低剂量环磷酰胺和长春碱维持治疗 (MT)。该分析共纳入了 444 名患者。存活患者的中位随访时间为 9·6 年（IQR 7·6-10·9），整个组的 5 年 EFS 和 OS 分别为 73%（95% CI 69-77）和 80% （95% CI 76-84）。按风险组划分的 5 年 EFS 在 LR 中为 100%，在 SR 中为 79% (95% CI 72-84)，在 HR 中为 69% (95% CI 63-75) 和 42% (95% CI 23-61）在 VHR 中（对数秩检验 p = 0.000）。 HR 组中接受 MT 的 155 名患者的 5 年 EFS 为 77% (95% CI 70-84)，而未接受 MT 的 49 名患者的 5 年 EFS 为 63% (95% CI 50-76) (对数秩检验 p = 0.015)。与之前的 CWS 和其他欧洲研究相比，SR 中 IFO 剂量的减少和 HR 组中 DOX 剂量强度的增加都不会影响结果。 MT 是可行的，似乎对预后有影响，应该在这个患者群体中进行一项对照良好的前瞻性试验。需要重新评估用于治疗分层的风险因素的权重。
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图片来源: U你splash.com
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